Destaca-se por ter sido o principal responsável pela descoberta de uma linguagem peculiarmente brasileira em música, sendo considerado o maior expoente da música do modernismo no Brasil, compondo obras que contém nuances das culturas regionais brasileiras, com os elementos das canções populares e indígenas.
Filho de Noêmia Monteiro Villa-Lobos e Raul Villa-Lobos, foi desde cedo incentivado aos estudos, pois sua mãe queria vê-lo médico. No entanto, Raul Villa-Lobos, pai do compositor, funcionário da Biblioteca Nacional e músico amador, deu-lhe instrução musical e adaptou uma viola para que o pequeno Heitor iniciasse seus estudos de violoncelo. Aos 12 anos, órfão de pai, Villa-Lobos passou a tocar violoncelo em teatros, cafés e bailes; paralelamente, interessou-se pela intensa musicalidade dos "chorões", representantes da melhor música popular do Rio de Janeiro, e, neste contexto, desenvolveu-se também no violão. De temperamento inquieto, empreendeu desde cedo escapadas pelo interior do Brasil, primeiras etapas de um processo de absorção de todo o universo musical brasileiro. Em 1913 Villa-Lobos casou-se com a pianista Lucília Guimarães, indo viver no Rio de Janeiro. É tio-avô de Dado Villa-Lobos.
Em 1922 Villa-Lobos participa da Semana da Arte Moderna, no Teatro Municipal de São Paulo. No ano seguinte embarca para Europa, regressando ao Brasil em 1924. Viaja novamente para a Europa em 1927, financiado pelo milionário carioca Carlos Guinle. Desta segunda viagem retorna em 1930, quando realiza turnê por sessenta e seis cidades. Realiza também nesse ano a " Cruzada do Canto Orfeônico" no Rio de Janeiro. Seu casamento com Lucília termina na década de 1930. Depois de operar-se de câncer em 1948, casa-se com Arminda Neves d'Almeida a Mindinha, uma ex-aluna, que depois de sua morte se encarrega da divulgação de uma obra monumental. O impacto internacional dessa obra fez-se sentir especialmente na França e EUA, como se verifica pelo editorial que o The New York Times dedicou-lhe no dia seguinte a sua morte. Villa-Lobos nunca teve filhos.
Faleceu em 17 de novembro de 1959. Encontra-se sepultado no Cemitério São João Batista no Rio de Janeiro.
Em 1960, o governo do Brasil criou o Museu Villa-Lobos na cidade do Rio de Janeiro.
Embora tenha sido um dos mais importantes nomes da música a apresentar-se na Semana de Arte Moderna, Villa-Lobos não foi o único compositor a ser interpretado, também foram interpretadas obras de Debussy, por Guiomar Novaes, de Eric Satie, por Ernani Braga, que interpretou também "A Fiandeira", de Villa-Lobos.
O Teatro Municipal de São Paulo foi o primeiro palco "erudito" a receber as obras de Villa-Lobos.
Villa-Lobos teve diversos discípulos e colaboradores, dentre compositores, regentes e instrumentistas que lhe assistiam nas diversas atividades de implantação do projeto de Canto Orfeônico nas escolas públicas brasileiras, na realização de grandes espetáculos, muitos deles para públicos de milhares de pessoas, e na revisão, cópia e organização de suas partituras. Dois músicos que se destacaram nesta parceria com Villa-Lobos foram os maestros e pianistas José Vieira Brandão (1911-2002) e Alceo Bocchino (1918-2013).
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